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El pasado 20 de junio de 2024, la empresa farmacéutica PTC Therapeutics, ha publicado resultados preliminares tras 12 meses de la fase 2 del estudio PIVOT-HD, en el que estudian el uso oral de la molécula PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington.

Desarrollo del tratamiento para la Enfermedad de Huntington por PTC

PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington, utilizando una pequeña molécula que puede tomarse por vía oral. La pequeña molécula, conocida como PTC518, penetra en la barrera hematoencefálica, es decir, va desde el torrente sanguíneo hacia el tejido cerebral. Esta reduce la producción de la proteína huntingtina mutada (mHTT), que causa la lesión y muerte de las neuronas, que resulta en la progresión de la enfermedad.

La durabilidad del efecto, seguridad y beneficios según la dosis:

En el mes 12, el tratamiento con PTC518, que contó con 32 participantes afectados por la Enfermedad de Huntington, demostró evidencia de la durabilidad del efecto, seguridad y beneficios dependientes de la dósis en aspectos clínicos. Entre estos se encuentran:

• Disminución duradera y dependiente de la dosis de la proteína mHTT en sangre. Se demostró la durabilidad de la disminución de la mHTT, dependiente de la dosis en la sangre, con una disminución del 22% y el 43% para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente.

• Disminución dependiente de la dosis de los niveles de mHTT en el líquido cefalorraquídeo (LCR). En el LCR, la disminución de mHTT dependiente de la dosis también se demostró con una disminución del 21% y el 43%, para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente.
• Tendencias de mejora dependientes de la dosis en medidas clínicas clave, incluyendo la escala Total Motor Score (Puntuación Motora Total) y la Unified Huntington’s Disease Rating Scale (Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington). El tratamiento con PTC518 dio lugar a una notable ralentización de la progresión de los síntomas motores, evaluados utilizando la Puntuación Motora Total (empeoramiento de 2,0 puntos con 5 mg y de 1,3 puntos con 10 mg frente al empeoramiento de 4,9 puntos con placebo).
• El PTC518 fue bien tolerado, sin toxicidades limitantes de la dosis. Los efectos adversos más frecuentes fueron nasofaringitis, gripe, cefalea y caídas. El perfil de efectos adversos fue similar en todos los grupos de tratamiento, incluido el placebo

Evidencia de los biomarcadores del sistema nervioso central

Según el comunicado de prensa publicado por PTC Therapeutics, «La evidencia de los biomarcadores del Sistema Nervioso Central y de los efectos clínicos tempranos en el mes 12, junto con el perfil de tolerabilidad favorable y continuado, apoya la promesa de PTC518 de abordar la necesidad de una terapia modificadora de la enfermedad eficaz y segura para los pacientes que viven con la enfermedad de Huntington», dijo el Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, Inc. «Con estos datos en la mano, esperamos con interés los próximos pasos en el programa de desarrollo de PTC518».

Próximos pasos por PTC Therapeutics

Los próximos pasos por parte de PTC Therapeutics incluyen continuar con los estudios de PIVOT-HD e iniciar los preparativos para el ensayo clínico de fase 3. Estos resultados y próximos pasos, son muy alentadores para la comunidad de Huntington. No obstante, como ocurre con todos los productos farmacéuticos en fase de desarrollo, es importante recordar que la aprobación y la comercialización de nuevos productos conlleva un proceso con riesgos significativos. No hay garantías de que un producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en cualquier país, ni de que tenga éxito comercial

Acceso a la presentación oficial de datos de PTC (en inglés)

Nota:

PTC518 es un fármaco en fase de estudio, no está disponible para su venta.